国内首个法布雷病特效药法布赞上市

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中国网财经6月6日电今天，赛诺菲宣布，中国首个法布里病特异性药物——法布里赞(注射用β-半乳糖苷酶)已在中国上市，用于诊断为法布里病(α-半乳糖苷酶A缺乏症)的患者的长期酶替代治疗，适用于8岁及以上的成人、儿童和青少年。

同一天，中国初级卫生保健基金会和赛诺菲为法布里病患者启动了“生命赞美”援助项目，为符合条件的患者提供药物援助，减轻他们的经济负担。

北京医学会罕见病分会副主任王林表示，法布里赞的上市经历了十多年的沉淀，这是赛诺菲和中国社会各界共同努力的结果。一方面，它会给中国的罕见病患者带来好消息，另一方面，它也反映了中国罕见病的进展。

法布里病是一种罕见的溶酶体贮积病，具有X连锁遗传。其临床表现多样。手脚末端的灼痛是其常见的第一症状。病人经常感到疼痛，如手和脚灼痛。此外，患者在童年时可能会有少汗或无汗、热不耐受等症状，严重者甚至无法正常生活。目前，中国确诊的法布里病患者超过300例。

“Lyso-gl-3是一种敏感的生物标志物，可用于评估法布里病的酶替代疗法的疗效。”随着GL-3的积累，法布里病的早期症状将演变成危及生命的并发症。”上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠教授认为，ert是治疗法布里病的特效药之一，也是治疗法布里病的基石。“Fabuzan作为中国唯一批准用于Fabry氏病特异性治疗的酶替代疗法，可显著降低经典Fabry氏病患者的溶血素-gl-3水平，并显著降低肾脏、心脏和大脑的发病率或死亡风险，尤其是对儿童而言。”患者可以有效改善疼痛症状。”

为了帮助更多的法布里病患者获得规范化治疗，提高治疗的可及性，赛诺菲和中国初级卫生保健基金会正式启动了法布里病患者“生命赞美”援助项目。项目启动后，对于符合条件的8岁以上低收入患者，每2个月连续使用法布赞将帮助他们接受1个月的免费法布赞治疗。

早些时候，全国政协委员、北京大学第一医院院长丁杰呼吁建立“1+4”的中国罕见病医疗保险多方支付机制，“1”意味着第一批与罕见病相关的药品应逐步纳入国家基本药物目录。“4”是指协调四个方面的工作，包括建立罕见疾病特别援助。建议在国家和省两级提供特别支持，省一级应进行协调；整合社会和慈善基金等资源；为患者个人支付引入商业保险和多方共同支付机制。在这种多层次、多部门的合作机制下，罕见病医疗保险可以相对持久地开展

来源：新浪直播网