天价基因疗法为何在美引发争议

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徐苑邓贤来

一种治疗婴儿肌肉萎缩症的有效基因疗法有望在美国推出，但这种价格高达200万美元的疗法在美国也引起了争议，尤其是围绕药物定价和保险索赔。

名为zolgensma的基因疗法是由著名的跨国制药公司诺华公司发起的。美国食品和药物管理局(fda)将于本月做出批准决定，日本和欧盟也有望在今年内做出批准决定。分析师普遍认为，这种疗法有望于今年在美国、日本和欧洲三大市场获得批准，因为它已经积累了大量的临床数据。

基因疗法通过将有效基因导入人体来治疗由基因缺陷引起的疾病。用zolgensma治疗的脊髓性肌萎缩症是一种由于缺乏控制肌肉的关键基因而引起的疾病。

没有治疗，脊髓性肌萎缩症患者通常在两岁前死亡。在临床试验中，第一批接受治疗的12名儿童现已超过两岁，他们中的大多数人可以抬起头，用嘴吃饭或独自坐着。

但问题是基因治疗很昂贵。诺华首席执行官瓦兹·纳拉辛表示，左根生的定价可能在150万至500万美元之间。业内人士普遍预计最终价格可能在200万美元左右。

诺华公司认为zolgensma在治疗脊髓性肌萎缩方面有巨大的潜力，因此高达7位数的价格是合理的。据行业分析师称，zolgensma预计每年将为诺华带来约20亿美元的利润。

对于基因治疗，高价也不例外。2017年底，美国食品和药物管理局批准了luxturna，这是美国第一种基因疗法，其价格高达85万美元。这种基因疗法用于治疗特定的遗传性眼病。

美国食品和药物管理局预测，到2025年，每年将批准10到20种基因和细胞疗法。随着基因治疗市场的扩大，高昂的价格也引发了药物定价和保险索赔方面的巨大争议。

药品定价的难点在于如何在定价上达成共识。目前，常用的定价方法是“成本效益”定价法，即每年对患者的健康生活进行一定的效益估算，然后计算药物带来的总效益来对药物进行定价。

然而，很难估计病人的健康生活。诺华公司认为，左根生的“成本效益”在400万至500万美元之间。然而，根据非盈利组织临床和经济评论研究所的分析，左根生的“成本效益”不应超过150万美元。这两个估值之间的差异是由于诺华每年对患者健康生活的估值更高。

凯瑟琳·唐纳森是美国健康保险计划协会的发言人，她认为定价确实是个问题，因为没有人买得起的药物是无用的。与定价相关的另一个问题是保险。随着未来更多的基因疗法进入市场，保险公司在治疗上花费数百万美元是无法忍受的。

为此，诺华和其他开发基因疗法的制药公司建议通过分期付款的方式降低成本；或者实行“按价值索赔”的保险政策，即保险公司提前索赔治疗费用，如果治疗失败，保险公司可以获得部分退款。

然而，这些建议与美国现行的医疗保险政策有许多不一致之处。为此，推出luxturna的美国星火基因治疗公司正在推动美国政府批准保险改革试点计划，以吸引保险公司参与基因治疗。

(作者是新华社记者)

编辑朱昱

来源：新浪直播网