卫健委一个月内两次征集意见 细胞治疗行业或迎重大变革

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备受资本市场追捧的细胞疗法将迎来巨大的变革。

国家卫生计生委最新发布的《体细胞疗法临床研究和转化申请征集管理办法(试行)》(以下简称《征求意见稿》)指出，体细胞的临床研究应当备案管理，经临床研究证明安全有效的体细胞疗法项目应当在备案后允许进入相关医疗机构进行转化申请。目前，草案已经公开征求意见，截止日期为4月14日。

体细胞疗法是指将来源于人体自体或同种异体细胞的体细胞在体外进行手术后再输(或植入)到人体内的治疗方法。近年来，随着卫生科学技术的快速发展，细胞疗法给恶性肿瘤、某些感染性疾病和遗传性疾病等难治性疾病患者带来了新的希望，并以多种方式在美国、欧洲和日本等发达经济体投入临床应用。中国的医疗机构也开展了大量的临床研究，患者越来越多地要求高质量的细胞治疗。

业内许多人认为，从内容上看，这符合国家卫生和健康委员会发布的《生物医学新技术临床应用管理条例(征求意见稿)》(以下简称《征求意见稿》)，新发布的草案在细节和实际操作上给出了更清晰的信号。

这两个文件的发表引起了医疗机构、制药企业、科研机构和其他社会各界的广泛讨论。对此，《国际金融新闻》记者还采访了一些企业和业内人士。百富投资总监宋倩在接受记者采访时表示，目前，业界最关心的是医疗机构能否自行开发和准备体细胞疗法，细胞疗法的管理是否实行双轨制，以及谁属于细胞疗法监管部门。

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规格需要改进

一个月前，国家卫生委员会刚刚发布了《征求意见稿》，旨在规范生物技术的临床研究和转化应用。本意见草案还明确了生物医学新技术的管理范围、临床研究和转化应用的行政审批制度、学术评审和伦理评审的主要内容、相关机构的职责、违规行为的处罚以及生物医学新技术及其与药品和医疗器械管理的关系。

其中，《征求意见稿》第12条指出，从事临床研究活动的机构应为三级甲等医院或三级甲等妇幼保健院。一位业内人士告诉《国际金融新闻》记者，如果意见稿获得通过，医疗机构将能够自行开发和准备，并直接在医疗机构开展细胞疗法的临床研究。

《国际金融新闻》的记者注意到，3月底发布的草案使这一点更加清晰。在同一天同时发布的文件解释中，卫生计生委明确指出，体细胞疗法转化的申请项目经备案后可转入临床应用，申请备案的医疗机构应根据国家发展和改革委员会等四部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见的通知》(F&G价格[2016]1431号)的相关要求，向当地省级价格主管部门提出申请。

“健康与健康委员会应该关注美国细胞疗法的高成本。在这种商业模式下，中国人很难使用细胞疗法。为了让中国人尽快以合理的价格接受，医疗机构在备案后开放了收费。模式。”宋强告诉记者。

西伯利亚曼生物技术有限公司首席执行官刘碧佐在接受《国际金融新闻》采访时表示，健康与健康委员会的出发点是好的，那就是支持年轻研究人员进行创新，降低患者的医疗成本。由于我国癌症患者数量众多，但目前有效的治疗方法有限，所以业界希望患者能够尽快得到相应的治疗，而目前细胞治疗的成本相对较高。

但是，刘碧佐也指出，今后如何进行规范化管理还有待研究和探讨。比如，他说医院既是一个药品使用单位，又是一个相应的R&D和生产单位，是否会有自我推销和自我吹嘘的现象；因为不同的医院有不同的资质，如何用同样的质量标准和体系来控制和照顾病人的安全……他认为还有很多问题需要进一步探讨。

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双轨系统问题

据了解，2017年底，《细胞产品研究与评价技术导则(试行)》颁布。

《国际金融新闻》记者注意到，当时在重启细胞治疗产品注册研究和申请的同时，《指导原则》还规定了细胞治疗产品作为药品进行商业化和产业化生产的要求，符合相关规定的产品可以投放市场。这也被业界解释为细胞治疗政策的转折点。

目前，细胞疗法市场正在蓬勃发展。随着相关临床应用的日益增多，M&A的相关投资交易一度呈现井喷状态。据报道，中国许多企业已获得car-t(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)临床批准文件。

然而，必须提及的是，在过去两年中，已经明确了细胞疗法作为一种药物管理是一种药物还是一种生物技术，以及今后是否将实施双轨管理仍有待研究和讨论。

以car-t疗法为例，一些企业高管告诉记者，《药品管理法》是按药品管理的，而上述征求意见稿对生物技术进行了定义，包括细胞疗法。

“无论如何管理，它都是为了支持行业合规性的法律发展。但是，从具体标准来看，《征求意见稿》并不明确，需要以后进行补充和完善。我认为，从行业健康发展的角度来看，双轨制度应该谨慎，否则可能会导致技术本质相同，但应用标准高低不一，从而带来更大的疗效和安全性风险，最终后果只能由患者和支付者来承担。国家食品药品监督管理局为细胞药物的标准化和规范化做出了巨大努力，希望这些努力不会白费。”北京苗毅神州医疗科技有限公司首席执行官何婷直言不讳地表示。

复星凯特生物技术有限公司首席执行官王立群在最近召开的第二届肿瘤免疫治疗技术研讨会上也指出，细胞治疗存在高风险和低风险的区别。世界上有一个明确的分类管理路线图，高风险产品必须经过药品监管部门的批准。Car-t细胞疗法包括体外基因修饰、激活和扩增处理，以达到所需剂量并完成制备。整个生产过程需要严格的监控、无菌保证、即时检测和放行检测。显然，car-t是一种高风险产品，应该根据药物进行申报和监管。

王立群认为，如果细胞治疗产品受到双轨制监管，可能会导致行业质量标准和临床研究规范的混乱，影响行业的规范和健康发展。对于患者来说，只有在严格监管下的car-t产品才能确保临床的安全性和有效性。

上海优卡迪生物医药科技有限公司首席执行官雷宇认为，从质量上严格按照药品标准进行控制是值得的。“行业内不同的声音会影响R&D的决策，即研究和开发的方向。我希望尽可能说清楚。”

来源：新浪直播网